PROs – Patient Reported Outcomes

Um die Wirksamkeit einer Therapie nachzuweisen, werden bisher vorwiegend “harte” Kriterien wie Symptome oder der Krankheitsfortschritt beurteilt. Insbesondere für selten auftretende Nebenwirkungen ist dieser Ansatz wichtig. Die Patienten könnten, da sie nur ihre eigene Entwicklung während der Therapieanwendung kennen, die auftretenden Nebenwirkungen nicht zuverlässig auf die Anwendung der neuen Therapie zurückführen. Für die evidenzbasierte Forschung ist diese Perspektive auf die Studienergebnisse folglich absolut unverzichtbar.

Zunehmend wird diese Betrachtungsweise jedoch als unzureichend wahrgenommen. Für den Erfolg einer Therapie ist die Akzeptanz und Anwendungsbereitschaft der betroffenen Patienten ebenfalls enorm wichtig. Aus diesem Grund gewinnen die PROs an Bedeutung, welche nach Definition der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) auf der Wahrnehmung der Krankheit und deren Therapie durch den Patienten beruhen. Gemessen werden diese durch sogenannte “Patient Reportet Outcome Measures” (PROMs), Instrumente zur Erfassung der Patientenwahrnehmung.

Bislang wird die klinische Wirksamkeit einer Therapie evidenzbasiert, das heißt basierend auf statistischen Auswertungen, bewertet. Wenn für eine neue Therapie nachgewiesen werden kann, dass sie bei gleichwertigen Nebenwirkungen besser wirkt oder bei gleicher Wirksamkeit weniger Nebenwirkungen verursacht, so kann dieses Medikament die Zulassung bekommen.

PROs sorgen dafür, dass ein elementarer Faktor bei der Entscheidung, ob eine Therapie die Zulassung erhalten kann, berücksichtigt wird: die Erfahrung und Wahrnehmung des Patienten.

Die Zielsetzung bei der Betrachtung der PROs ist somit nicht zwangsläufig die bedingungslose Ausrichtung der Therapie auf die Lebenserwartung, sondern auf eine möglichst hohe Lebensqualität in der verbliebenen Zeit.

Auch PROs müssen sorgsam definiert werden, um genau die Informationen zu erfassen, welche das Wohlbefinden der Patienten abbilden. Gleichzeitig müssen die betreffenden Informationen auch eindeutig messbar und untereinander vergleichbar sein.

Wichtig ist dabei insbesondere, Fragen eindeutig zu stellen und damit klare und aussagekräftige Antworten zu erhalten. In diesem Zusammenhang spielen sogenannte “Konzepte” eine wichtige Rolle. Mit Konzepten werden Bereiche bezeichnet, über welche Informationen gewonnen werden sollen.

Beispiele:

• Symptome oder eine Gruppe von Symptomen
• eine Gruppe von Symptomen oder Funktionen/Fähigkeiten, die ein Maß für die Schwere einer Krankheit sind

Ist ein Konzept definiert, welches untersucht werden soll, werden dazu konkrete Fragen ausgearbeitet, welche den Patienten gestellt werden.

• Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL)
• Patientenzufriedenheit
• Körperliches Funktionieren
• Psychischer Zustand
• Zeichen und Symptome
• Soziales Funktionieren
• Therapietreue
• Nützlichkeit

In diesem Konzept wird ganz konkret erfragt, inwiefern die Therapie für den einzelnen Patienten als nützlich wahrgenommen wird.

Patientengruppen arbeiten vielfach aktiv an der Entwicklung von Methoden (PROMs), um die Zukunft der Patientenbeteiligung mit in die Hand zu nehmen. Durch dieses Engagement können Betroffene dafür sorgen, dass relevante Informationen bei der Bewertung von Therapien erfasst werden.

Quellenangaben

• EUPATI – Europäische Patientenakademie. (2016). Beurteilung der Patient Reported Outcomes (PROs).